Huszonhárom SMA-beteg gyerek kap génpótló kezelést a Bethesda Gyermekkórházban

Huszonhárom gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő gyerek kap génpótló kezelést a Bethesda Gyermekkórházban - írja hétfői számában a Magyar Nemzet.

 

2022. július 04. 08:32

Az intézmény génterápiás munkacsoportjának vezetője, orvosigazgató a lapnak elmondta: kiemelten fontos, hogy a kezelés a lehető legkorábban elkezdődjön.

"A nemzetközi kutatások eredményei szerint mindhárom új gyógyszeres készítmény hatékonysága jelentős mértékben függ attól, hogy a kezelés milyen életkorban kezdődik. (...) Minél fiatalabb korban kezdődik a terápia, annál több motoros idegsejt válik megmenthetővé. Az elpusztult motoros idegsejteket azonban egyik gyógyszer sem képes működésre bírni, ezért is kulcsfontosságú a betegség korai felismerése" - hangsúlyozta Mikos Borbála.

A három új gyógyszer közül a négyhavonta gerincvelői űrbe fecskendezendő és a naponta szájon át adandó készítményt több hazai SMA-központ is eredményesen alkalmazza. A betegség kialakulásáért felelős hiányzó gént pótló készítmény pedig egyszeri beadást igényel infúzióban. Utóbbit jelenleg a Bethesda Gyermekkórház és a II. Sz. Gyermekklinika Neuromuszkuláris Centruma alkalmazza - mondta.


A génterápiás munkacsoport vezetője közölte, hogy a kezelést követő első hónapban hetente, a második és a harmadik hónapban pedig kéthetente ellenőrzik a betegeiket.

Küldetésük azonban a korai gondozási hónapok után a gyermekek folyamatos komplex fejlesztése, a családok segítése, ami a lehető legjobb életminőség elérése érdekében még évekig tart - tette hozzá.

Mikos Borbála elmondta: intézményükben 2019 óta huszonhárom gyerek részesült a génpótló kezelésben.

"Ahhoz, hogy a hosszú távú fejlődésről objektív következtetéseket lehessen levonni, még időre van szükség, bár a nemzetközi tapasztalatok szerint az eredmények bíztatóak öt évvel a génterápia után is. Az viszont elmondható, hogy a génterápiával kezelt betegeink jelenlegi életkora átlagosan csaknem három év, közülük több gyermek már nem szorul gépi lélegeztetésre, és egyikük sem veszítette el nyelésképességét. Többük, bár segítséggel, már képes felállni, az egyik kisfiú pedig, aki még az elsők között kapta meg a kezelést, már húsz lépést tesz meg önállóan" - mondta.

MTI/Fotó: bethesda.hu

Elkapták a kerepesi önkielégítő rémet, elmondta, hogy miért tette
A rendőrök kihallgatták a férfit és kezdeményezték bíróság elé állítását.
Elmarad a fővárosi légi parádé
A várhatóan kedvezőtlen időjárási körülmények miatt a Magyar Honvédség szakértőinek döntése értelmében elmarad a szo...
Újabb világsztár érkezett Budapestre, de nem felhőtlen az öröme
Budapesten van Dave Bautista, a Dűne sztárja, azonban nem volt örömteli a megérkezése, a színészt nagyon felpaprikáz...
Friss fejleményt közölt a rendőrség a Szigeten történt brutális verekedésről
Súlyos testi sértés és könnyű testi sértés megalapozott gyanúja miatt indult büntetőeljárást egy, a Sziget fesztivál...
Rájátszott az elesettségre a járókeretes pedofil, a segítségére siető gyerekekre a pokol várt
A gátlástalan férfi kérlelte a gyerekeket, hogy segítsenek neki hazamenni és bejutni a lakásába. A jól nevelt, segít...
Tények teljes adás, 2022. augusztus 19., péntek
TŰZVÉSZ - Egy helyi férfi okozta a brutális tűzvészt a Mecsekben. Szemetet égetett a kertjében, onnan terjedt szét a...
Gyökeresen megváltozik az idő
időjárás-jelentés, 2022. augusztus 19., péntek
Egy rakás heroinnal kapcsoltak le egy 81 éves drognagyit
Öt kilogramm heroint találtak a varsói repülőtéren egy Afrikából Kanadába tartó 81 éves, dán állampolgárságú nő bőrö...
Mi van köztük?
Hosszú idő után egy ismert férfi társaságában mutatkozott nyilvánosan Berki Mazsi. El is indultak a találgatások. Be...
Élmény ajándékba
Mi késztet arra egy 17 éves fiút, hogy másokon segítsen? Megmondom. Az, hogy ő maga is jól tudja, hogy milyen az, am...